AGON Biyoteknoloji

   Proje Adı: Terminal Pediatrik Beyin Kanseri Tipi DIPG’nin Tedavisine Yönelik Yetim İlaç Geliştirme
   Proje Özeti: Çocukluk çağlarında sık görülen kanserlerden biri de beyin tümörleridir. Bir pons tümörü olan (DIPG) bu beyin tümörleri arasında yer almaktadır. Çoğu hasta yedi yaşından önce teşhis edilmektedir. Teşhis sonrası sağkalım süresi ortalama 9 aydır. Tedavi seçenekleri DIPG’lerin konumu sebebiyle oldukça sınırlıdır. Yapılan çalışmalar doğrultusunda kemoterapinin DIPG olan çocukların tedavisinde etkisiz olduğu bildirilmiştir. Projede, DIPG (Diffüz İntrinsik Pontin Glioma) için H3K27Me genine ait mutasyonlar ele alınıp hastalığın moleküler mekanizmasın incelenmesiyle, gene knock-down yöntemi ile hastanın yaşam süresinin uzatılması ve semptomların kontrolünün sağlanması amaçlanmıştır. Proje, gen sekansının ortaya çıkartılması ve AAV9 özelleştirilmiş virüs tasarımlarıyla başarılı bir biçimde başlamış olup sonrasında vektör virüsün transdüksiyonunu takiben karbon nanotüplerin floresan ajanlar kullanılarak fonksiyonelleştirilmesi şeklinde uygulanılması planlanmıştır. Bu gen tedavi yönteminin seçilmesindeki en büyük neden virüslerin beyin-kan bariyerini aşabilmesi ve tedavinin istenilen bölgeye ulaştırılabilmesidir. Beyinin istenilen bölgesine penetrasyonu ile ilgili çalışmalar ise umut vaadeden sonuçlar vermiştir. Proje sonucunda nadir hastalıkların tedavilerinin araştırılması sonucunda ortaya çıkan bir ilaç türü olan Yetim ilaç (Orphan Drug) üretilecektir. Projemiz ile Cambridge Üniversitesi Hızlandırma programından kabul almış bulunup program neticesinde NHS (National Health Service), Cancer Research Horizon UK ve CYAGEN ile eş birlikli çalışmalara başlanmıştır.